เทคโนโลยีดังกล่าว ซึ่งได้อธิบายไว้ในบทความที่ตีพิมพ์ในวารสารeLifeในวันนี้ช่วยเพิ่มความคล่องตัวในการพัฒนาแนวทางการบำบัดด้วยยีนสำหรับการรักษาความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ทำให้ตาบอด วิธีการนี้ช่วยประหยัดเวลาและทรัพยากรอันมีค่าด้วยการเร่งการระบุตัวยีนที่เหมาะสมสำหรับยีนที่สามารถส่งมอบการบำบัดไปยังส่วนที่ได้รับผลกระทบของเรตินาได้อย่างแม่นยำอย่างน่าประหลาดใจ

ผู้เขียนอาวุโส Leah Byrne, Ph.D., ผู้ช่วยศาสตราจารย์ด้านจักษุวิทยาที่ Pitt กล่าวว่า "การสูญเสียการมองเห็นมีผลกระทบอย่างมากต่อคุณภาพชีวิต มันอยู่ใกล้จุดสูงสุดของความกลัวที่ยิ่งใหญ่ที่สุดของมนุษย์มาช้านาน ควบคู่ไปกับโรคมะเร็งและโรคอัลไซเมอร์ . “แต่ด้านการฟื้นฟูการมองเห็นได้เข้าสู่ยุคใหม่ ซึ่งผู้ป่วยจำนวนมากได้รับการรักษาอย่างมีประสิทธิภาพเป็นครั้งแรก ด้วยเหตุนี้ ศักยภาพของแพลตฟอร์มใหม่ของเราจึงน่าตื่นเต้น จะช่วยให้เราสามารถแปลการรักษาแบบฉุกเฉินที่ ทำงานให้กับผู้ป่วยบางรายในคลินิกได้รวดเร็วขึ้นมาก"

แม้ว่าความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ทำให้มองไม่เห็นซึ่งส่งผลต่อเรตินาจะถือว่าหายาก แต่ประมาณ 1 ในทุก 3,000 คนทั่วโลกมียีนที่เสียหายอย่างน้อยหนึ่งชุดซึ่งทำให้จอประสาทตาเสื่อมและสูญเสียการมองเห็น เป็นเวลาหลายศตวรรษแล้วที่หลายคนที่เป็นโรคตาบอดแต่กำเนิดได้รับการประกันว่าจะใช้เวลาส่วนหนึ่งในชีวิตในความมืด

ขณะนี้ ด้วยยีนบำบัดที่มีอยู่แล้วในตลาดยุโรปและสหรัฐอเมริกา และยังมีการทดลองทางคลินิกอีกหลายสิบรายการ ความหวังสำหรับผู้ที่เป็นโรคตาบอดจากกรรมพันธุ์อยู่ไม่ไกลเกินเอื้อม แต่อุปสรรคสำคัญยังคงอยู่: การทำให้แน่ใจว่าพาหะนำโรคหรือไวรัสที่ไม่ทำงานเป็นพาหะนำพันธุศาสตร์การรักษา รหัส ป้อนเซลล์ที่นักวิทยาศาสตร์กำหนดเป้าหมาย เรตินาประกอบด้วยเซลล์หลายร้อยล้านเซลล์ที่จัดเรียงเป็นชุดของเลเยอร์ ดังนั้นการกำหนดเป้าหมายเวกเตอร์อย่างแม่นยำไปยังตำแหน่งเฉพาะภายในจักรวาลนั้นจึงไม่ใช่เรื่องเล็กน้อย

ในการแก้ไขปัญหานี้ นักวิจัยได้พัฒนาแพลตฟอร์มการคำนวณที่เรียกว่า scAAVengr ซึ่งใช้การจัดลำดับ RNA เซลล์เดียวเพื่อประเมินอย่างรวดเร็วและเชิงปริมาณ ท่ามกลางตัวเลือกมากมาย ซึ่งเวกเตอร์ไวรัสที่เกี่ยวข้องกับ adeno หรือ AAV เหมาะสมที่สุดสำหรับงานของ ส่งยีนบำบัดไปยังส่วนเฉพาะของเรตินา

การประเมิน AAV แบบเดิมๆ ต้องใช้ความพยายามอย่างมาก ซึ่งต้องใช้เวลาหลายปีและต้องใช้สัตว์ทดลองจำนวนมาก นอกจากนี้ยังไม่แม่นยำนัก เนื่องจากไม่ได้วัดโดยตรงว่า AAV ไม่เพียงแต่เข้าไปในเซลล์ แต่ยังส่งมอบยีนบำบัดด้วย

ในทางตรงกันข้าม scAAVengr ใช้การจัดลำดับ RNA แบบเซลล์เดียว ซึ่งจะตรวจจับว่าสินค้าถึงที่หมายอย่างปลอดภัยหรือไม่ และด้วย scAAVengr กระบวนการนั้นใช้เวลาหลายเดือน ไม่ใช่หลายปี

การใช้งานของแพลตฟอร์มนี้ไม่ได้จำกัดอยู่แค่เรตินาเท่านั้น นักวิจัยพบว่ามันทำงานได้ดีเช่นกันสำหรับการระบุ AAVs ที่กำหนดเป้าหมายไปยังเนื้อเยื่ออื่นๆ รวมถึงสมอง หัวใจ และตับ

Byrne กล่าวว่า "กระแสน้ำที่เพิ่มขึ้นทำให้เรือทุกลำหยุดทำงาน และเราหวังว่าเทคโนโลยีนี้จะขับเคลื่อนการบำบัดด้วยยีนบำบัด ไม่เพียงแต่ในด้านการฟื้นฟูการมองเห็น แต่เพื่อวัตถุประสงค์อื่นๆ "การพัฒนาอย่างรวดเร็วในด้านการแก้ไขยีนและออพโตเจเนติกส์ทั้งหมดอาศัยการส่งยีนที่มีประสิทธิภาพ ดังนั้นความสามารถในการเลือกพาหะนำส่งอย่างรวดเร็วแjokergame สล็อตออนไลน์